Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список. Поэтому Forbes на основании ответов опрошенных биотехнологических аналитиков Уолл-стрит получил предполагаемых кандидатов в данный список. После этого мы опросили производителей, узнав стоимость дозы для типичного взрослого пациента. Так как значение цены не было получено, мы использовали прогнозы аналитиков. И выяснили, что цены меняются в зависимости от дозы, которая варьируется в зависимости от веса пациента и других факторов. Мы включили в наш список лекарства стоимостью от $ 200 000 в год для среднего пациента. Некоторые дорогие лекарства от рака, которые стоят $ 200 000 за год лечения не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Итак, это самые дорогие лекарства в мире 2017 .

9. Aldurazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin

Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

8. Церезим

При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

7. Fabrazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme

Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

6. Arcalyst

Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron

Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

5. Myozyme

Годовая стоимость: $ 300 000 Производители: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme заменяет фермент, который при болезни Помпе отсутствует. Потенциально смертельное заболевание ослабляет мышцы и увеличивает сердце. Без лечения на поздних стадиях больные, в конечном счете, прикованы к инвалидным коляскам и нуждаются в искусственной вентиляции легких. Девять сотен человек во всем мире страдают от этого заболевания.

4. Cinryze

Годовая стоимость: $ 350 000 Производитель: Вирофарма

Cinryze лечит наследственный ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6000 человек на территории США.

3. Naglazyme

Годовая стоимость: $ 365 000 Производитель: BioMarin Pharmaceuticals

Бронза в рейтинге самые дорогие лекарства. Это лекарство лечит нарушение обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Симптомы включают в себя увеличенную голову, толстые губы и низкорослость. Пациенты могут быть прикованы к инвалидной коляске с 15 лет.

2. Elaprase

Годовая стоимость: $ 375 000 Производитель: Шир

Это лекарство лечит так называемый синдром Хантера (Мукополисахаридоз II, MPS II), которое вызывает приглаженность носа, увеличение языка, затруднение дыхания и повреждения головного мозга. В мире есть две тысячи пациентов, принимающих это лекарство.

1. Soliris

Годовая стоимость: $ 409 500 Производитель: Alexion Pharmaceuticals

Самое дорогое лекарство в мире . Этот препарат относится к пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Оно лечит расстройство, в котором иммунная система разрушает красные кровяные клетки. Без лечения, как правило, смерть наступает в течение 10 лет. Это заболевание поражает 8000 человек на территории США.

Администрация сайта в свою очередь, желает вам крепкого здоровья, всяческих благ и что бы вы не когда не нуждались в столь дорогих лекарствах.

Бизнес по разработке и продаже лекарств это огромная индустрия и фармацевтические компании ежегодно зарабатывают миллиарды долларов. Ожидается, что продажи лекарств в 2018 году превысят 1,3 трлн. долл. США.

Продажи фармацевтических препаратов превышают валовой внутренний продукт 15 стран, вместе взятых. Для некоторых людей, особенно тех, у кого есть редкие и тяжелые заболевания, стоимость некоторых необходимых лекарств может быть очень дорогой.

В некоторых странах приняты меры для компенсации расходов на лекарства, людям помогают некоммерческие организации и благотворительные программы оказания финансовой помощи больным. Несмотря на это, большой процент людей не может претендовать на и вынуждены сами искать деньги на эти жизненно важные для них лекарства.

Список самых дорогих лекарств в мире

1. Препарат Glybera Глибера стал самым дорогим лекарством в мире стоимость 53,000 евро за ампулу. Glybera Глибера не одобренный в Соединенных Штатах, используется в Европе для лечения дефицита липазы липопротеинов, заболевание, которым болеют всего 1200 человек в Европе и 1,000,000 во всем мире.

2. Лекарство Actimmune (Interferon gamma-1b) лечит два редких генетических заболевания: хроническое гранулематозное заболевание и тяжелый, злокачественный . Стоимость годового курса лечения препаратом Actimmune составляет более 572,000 долларов США. Лекарство — биологически продуцированный белок, известный как гамма-интерферон, который подобен белку, продуцируемому естественным путем организмом человека. Интерферон гамма 1b помогает снизить риск и тяжесть инфекций у лиц с гранулематозом и может замедлить ухудшение злокачественного остеопетроза.

3. Препарат Lumizyme заменяет отсутствующий или дефицитный фермент у людей с болезнью Помпе, генетическим заболеванием, вызванным накоплением сахара, называемого гликогеном в клетках организма. Препарат Lumizyme стоит около 15,000 долларов США за 50 мг, а стоимость лечения, полный курс которого, составляет примерно 300,000 долларов в год.

5. 1 флакон Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) 2mg/ml стоит $4,250. Elaprase используется для , необычайно редкого состояния, которое препятствуют функции мозга и физическому развитию. Стоимость лечения Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) составляет более 375,000 долларов в год.

6. стоит около $2,350 за 1 флакон 5 мл и используется для лечения мукополисахаридоза 4 типа, синдрома Марото-Лами, что влияет на соединительные ткани. Общие симптомы включают проблемы с сердцем, повреждение головного мозга и др. Расходы на лекарство за год могут составить более 365,000 долларов.

7. Cinryze 500 стоит 1,800 Евро за упаковку и лечит ангиодистрофию, которой болеют один из 50,000 человек. При стоимости 350,000 долларов в год, препарат эффективно управляет отеком рук, горла и желудка.

8. Folotyn Фолотин (пралатрексат) стоит $10,100 за 20mg/ml это химиотерапия, используемая для лечения Т-клеточной лимфомы, которая часто рецидивирует и метастазирует. Периферическая Т-клеточная лимфома представляет собой группу редкого типа неходжкинской , которая включает в себя , ангиоиммунобластическую Т-клеточную лимфому и анапластическую крупноклеточную лимфому. Химиотерапия Folotyn Фолотин (пралатрексат) может стоить более 30,000 долларов в месяц и длится около шести недель.

9. Acthar стоит $7,500 за 5 мл. Acthar (кортикотропин) обычно используется для лечения ревматоидного и псориатического , саркоидоза, анкилозирующего спондилоартрита, хориоидита, инфантильных судорог и . Годовой курс лечения может стоить более 200,000 долларов.

10. Myozyme Миозим стоит 1,000 Евро за 50 мл и используется для лечения болезни Помпе, редкой и иногда смертельной болезни, которая поражает сердце и скелетные мышцы. Myozyme Миозим представляет собой лизосомальный гликогенспецифический фермент, который повышает выживаемость, а стоимость курса лечения составляет от 100,000 до 300,000 долларов в год.

Системы здравоохранения разных стран стремятся найти баланс между доступом людей к и прибылями фармацевтических компаний это постоянная борьба за помощь пациентам с редкими и тяжелыми заболеваниями.

Заполните контактную форму, поля * — обязательны.

В США создали самое дорогое лекарство стоимостью 850 тысяч долларов за упаковку. Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой препарат во всем мире. Его будет выпускать базирующаяся в Филадельфии фармацевтическая компания Spark Therapeutics, которая специализируется на генной терапии.

В декабре 2017 года Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило генную терапию Luxturna для лечения редкого наследственного заболевания сетчатки - амавроза Лебера. Разработанная американской компанией Spark Therapeutics, Luxturna стала первой генной терапией, которая при помощи генетически модифицированного вируса исправляет прямо в организме пациента геном клеток сетчатки, зрения.

Ген RPE65 кодирует производство необходимого для нормального зрения фермента и отвечает за формирование световых рецепторов глаз, но, если человеку достанется его дефектная копия, это вызовет амавроз Лебера или пигментный ретинит. Оба заболевания выражаются в ухудшении зрения и риске слепоты. Спасением может стать генная терапия.

Luxturna представляет собой раствор с генетически модифицированным вирусом, несущий в себе «правильный» ген PRE65. Вирус вводится прямо в глазное яблоко и запускает в сетчатке производство исправленного фермента. Операция длится всего 45 минут. Сообщается, что достаточно однократного применения препарата. В упаковке будет содержаться две дозы - по одной в каждый глаз (то есть по 425 тысяч долларов за дозу).

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты. Подсчитано, что в США с этим диагнозом вынуждены жить около двух тысяч человек.

Изначально Spark Therapeutics собиралась выпустить препарат на рынок по цене в миллион долларов, но страховые компании убедили ее несколько уменьшить эту сумму. В Америке большинство препаратов, выписываемых по рецепту врача, хотя бы частично оплачиваются страхующими здоровье фирмами.

И хоть это и колоссальная цена за препарат, Luxturna - это настоящий прорыв в медицине, ведь генная терапия может помочь в борьбе как с наследственными болезнями, так и с раком, большинство случаев которого начинаются с повреждения ДНК, пишет Bigpicture .

На сегодняшний день самым дорогим лекарством в мире был применяемый в Европе, но не имевший лицензии США препарат генной терапии Glybera от компании uniQure. Его стоимость составляла 1,2 миллиона долларов. Однако в прошлом году его сняли с производства из-за недостаточного спроса. Это лекарство предназначено для генной терапии редкого наследственного заболевания - дефицита фермента липопротеиназы.

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

• вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.

Самое дорогое в мире лекарство - 850 тысяч долларов за дозу! Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой медицинский препарат, когда-либо бороздивший просторы аптек, пишет журнал Maxim.

Нет, это не лекарство от жадности. Это на самом деле, как сказали бы в Сколково, «инновационный препарат». Настолько инновационный, что компания Spark Therapeutics, разработавшая Luxturna, изначально собиралась продавать его по 1 миллиону долларов за разовую дозу.

Luxturna призвана излечить пациента от предельно скверного заболевания - наследственной слепоты. Препарат излечивает слепоту методом генотерапии (ультрасовременное и действительно действенное направление в современной медицине, основанное на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток пациента).

После того как страховые компании заявили, что миллион - это перебор, неподъемная для бюджета ноша, цену снизили на 15 процентов. Но даже это оставляет Luxturna в ранге самого дорогого лекарственного средства.

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты.

Как эта штука работает?

К счастью, никакого самовнушения - дескать раз уж я заплатил 850 тысяч, то просто обязан выздороветь. После одной инъекции препарата тот воздействует как вирус на сетчатку глаз и заменяет дефектный ген, после чего начинается процесс восстановления зрения. Инъекций потребуется две штуки (по одной на глаз), лечение каждого глаза обойдется в 425 тысяч, что и даст в сумме те самые 850 тысяч.

При этом, как отмечают специалисты, критикующие жадных фармацевтов, цена непомерна даже по меркам новомодной генной терапии. Например, самый дорогостоящий генный препарат против рака крови обходится в 474 тысячи долларов. Не подарок, но все же куда скромнее, нежели Luxturna.

Самое удивительное, что отмечают специалисты, так это реальная угроза того, что, когда страховые компании начнут оплачивать столь баснословно дорогое лечение, фармацевтические корпорации обнаглеют вконец и начнут гнать цены еще выше!